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数据驱动临床试验的真实性
2018-04-27 15:30:44 作者:Craig Morgan 来源:国际药物制剂网 文字大小:[][][]
沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心

毕马威(KPMG)最近的一项研究显示[1],在医药行业研发支出的回报率从20年前约20%的行业平均水平已经下降到现在的10%,而药物的平均研发成本却在上涨,比通货膨胀率高出7.4个百分点,其中很大程度上是由于临床试验的成本越来越高[2]。据估计,现在上市一个新药至少需要花费20亿美元[3]。

最让人担忧的是,临床试验从开始到结束的周期(cycle time)安排(如临床试验场地(sites)的选择和正式投入使用)在20多年来从未有任何变化[4]。根据塔夫茨药物研发研究中心(Tufts Center for the Study of Drug Development ,CSDD)的调查,有37%的临床试验存在招募受试者不足(under-enroll)问题,11%的临床试验未能招募到受试者。最终,仅有89%的试验项目受试者数目达到预期目标,但由于多数试验招募进度缓慢,原计划的试验进度被迫延长,从而给发起人(sponsors)带来巨大的经济损失[5]。据估计,从前期访问(pre-visit)到正式启动临床试验大约需要8个月的时间[6],临床试验的启动成本从2万美元到3万美元不等[7]。此外,临床试验场地选取不当,不能准确地预测招募率,以及随后需要采取的补救措施,都可能将临床试验的成本提高20%甚至更多[8]。

指标和商业智能

指标在临床试验的控制过程中起到至关重要的作用,尤其对于那些在启动之初就存在问题或在试验中发生未预期的不良事件,导致计划进度改变或预算超出的临床试验。此外,指标也可推动开展临床试验的组织之间的竞争绩效(competitive performance)。

指标为商业智能(business intelligence,BI)提供了基础,它使临床试验团队能够在风险产生不良影响前对风险进行有效干预。这种风险降低的方式因此被视为最佳使用体系(optimal using systems),它可以及时提供临床试验瓶颈期的实时数据。从这些数据中,我们可以发现在整个试验过程中,需要检查和处理,或者至少需要仔细追踪的危险信号(red flags)。

注:商业智能(Business Intelligence,BI),又称商业智慧或商务智能,指用现代数据仓库技术、线上分析处理技术、数据挖掘和数据展现技术进行数据分析以实现商业价值。商业智能作为一个工具,是用来处理企业中现有数据,并将其转换成知识、分析和结论,辅助业务或者决策者做出正确且明智的决定,帮助企业更好地利用数据提高决策质量。

商业智能在临床试验中的运用越来越来广泛,临床项目管理人员希望可以从临床试验数据中获取更多情报,以帮助他们做出更明智的决策;发起人/合同研究组织(CROs)也正在寻求将商业智能融入其当前正在使用的电子临床系统的方法,以将原始试验数据转化为可操作的信息,从而加强对临床试验的监督[9]。

资料显示,2012年选择外包的临床试验仅占23%,预计到2020年,这一占比将上升至72% [10]。鉴于此,临床试验机构十分需要拥有能够为临床试验发起人提供对试验操作适时见解(real-time insights)的技术,且这种技术还应能为CROs提供工作流程的自动化警报,并为发起人提供多种可操作的报告选项,包括按需静态报告(on-demand static reports)、状态数据快照报告(snapshot reports)等,以供进一步分析和完全访问(full access)。

目前的手动操作方法(如电子数据表)在临床试验绩效管理方面提供的观点已经过时,而且操作繁琐,容易出错。因此,拥有可以实现自动监测或协助及时监测试验的技术,相比目前的方法来说,应称得上是一个巨大的进步。但是,指标如何驱动绩效竞争力呢?

标杆管理的运用

临床试验数据的标杆管理(Benchmarking)是指,临床试验团队将其试验获得的数据(称为内部数据)与其他临床试验机构开展临床试验获得的数据(称为外部数据)进行比较,以评估其试验绩效和进展情况。通过这种方法,试验团队可以很容易判断出他们的试验与其他组织开展的,具有相似规模、治疗领域和适应症等的试验相比,是否水平相当。如有不同,造成不一致的原因又是什么?更重要的是要找到临床试验团队相对其他临床试验机构的优势。这对于CRO在竞争制药企业的外包合同以及制药企业在判定与CRO是否可以维持长久的外包关系等方面十分重要。

注:标杆管理(benchmarking)也称基准管理、基准分析等,是指将本企业各项活动与从事该项活动最佳者或行业领导者进行比较,从而提出行动方法,以弥补自身的不足,是一种评价自身企业和研究其他组织的手段。实施标杆管理的公司必须不断对竞争对手或一流企业的产品、服务、经营业绩等进行评价来发现优势和不足。

但是标杆管理仍然面临很大挑战。行业组织“指标优胜协会(Metric Champion Consortium )”的联合创始人兼总裁Linda Sullivan 表示“标杆管理应该从标准化、严密的数据要素以及绩效指标中产生”。“此外,数据需要有足够的元数据,这样的比较才有意义,才能将标杆管理与最佳实践结果联系起来。

从内部角度来看,组织可以获取他们认为有必要测量的项目(artifacts)的周期指标,只要这些指标具有明确的定义,并且在不同试验中的测量结果一致,那么这些指标就可以作为内部标杆(基准),未来开展的试验也可以此为基础进行评估。但从外部角度来看,要使各组织间可以相互比较评估绩效,就必须有清晰、一致和简洁的行业标准,以确保这种比较是在“同种事物(apples to apples)”之间进行的。在某种程度上,标准的确定还有助于提高临床试验数据的质量,因为之前可能未记录的数据,如试验开始或结束的日期,现在也被要求记录。为确保数据输入的准确性,还应对负周期(negative cycle times)或周期的异常值进行检查。

当前有些组织声称他们拥有“行业最佳周期指标”,但是在缺乏全球公认指标的情况下,这种说法值得怀疑。当有适当的标准可用于所有临床研究时,该标准即可作为全球性指标加以运用。人们已经认识到不同组织甚至国家,对试验项目的命名惯例及命名方法都不一致,未来也不会一致,所以确定全球性指标十分重要。但是,更为重要的是这些周期指标应可被准确测量并映射到行业标准的界定。

伴随行业标准和全球性指标的逐步确立,将标杆管理运用于临床试验的目标是可以实现的。但这就是我们要达到的最终的目标吗?答案当然是NO,这只是开始^

标杆管理和游戏化

标杆管理中可应用游戏化(gamification),通过角色分配和相关的财务激励,可延伸到其它国家或CRO(如果临床试验外包给多个供应商)。有些人可能认为这种做法缺乏职业道德或担心会出现质量问题,甚至担心有的人可能利用这个系统获取超过行业绩效门槛的奖励和赞誉。但无论怎样,游戏化确实是一种合理的发展,在一个经过无数次检查和多方权衡的系统中,这些争论并不会造成太大影响。而且,游戏化有助于提高临床试验的透明度,也可以更加突出临床检查员(CRAs)和其他表现优秀人员的工作。

注:游戏化(Gamification)主要是指采用游戏设计的技术或者游戏化的机制,来解决非游戏化内容在开展过程中的问题,使原本枯燥的任何和内容变得生动有趣,以提高相关人员的参与度与积极性。在互联网医疗领域,游戏化经常被应用于诸如健康管理、疾病预防、药物依从性等相关医疗健康APP,以及医学教育等远程项目。

目前,游戏化在制药行业已经被用于改善医药从业人员与病人的关系,如赛诺菲、勃林格殷格翰和礼来正在开发的应用程序(APP),旨在通过游戏的方式鼓励疾病管理。[11][12]如果在临床试验中能够引入游戏化,相信也可以提升临床试验的绩效并降低成本。能做出改善的方面有许多,包括:病人招募、病人和临床工作人员保留(retention)、疾病研究、研究者和临床试验培训等。

此外,标杆管理也有助于进行有效的资源配置。在对较低绩效临床试验项目的评估中发现,有时人员的分配问题可能是造成低绩效的主要原因。这时,管理者可能选择分配更多的人员到项目关键环节,以加快项目进度,这种行为在项目管理中称为“压缩进度(crashing the schedule)”[13];或者选择推迟产品上市时间,但这样做可能会带来巨大的经济损失。据报道,美国一家公司因为临床试验效率低下,导致产品研发和上市推迟,每天损失高达800万美元[14]。

最后,标杆管理还是预测分析的先导,使临床试验团队能够根据他们当前试验的进展情况来估计未来的结果。这是降低风险的关键,也是避免补救研究的有力武器。


经常被视为临床试验创新领导者的CROs正在把标杆管理引入商业智能领域。大型CRO一直在积极获取数据资源,以便使用数据挖掘进行比较分析。2013年,PPD(一家CRO)收购了Acurian(一家制药服务公司),以获得其分析驱动(analytics-driven)可行性的能力[15];LabCorp(美国一家第三方独立实验室)收购了科文斯(Covance,一家CRO),以便收集数据资源,提高研发生产力[16];昆泰(Quintiles)今年将与艾美仕市场研究公司(IMS Health)合并,以便使用患者数据,提高临床试验的执行力[17]。

信息学(或情报学)是这些企业努力创新的新方向,他们希望通过数据操作获得更多的深刻见解,并通过有针对性的招募行动,努力推动临床试验的改进。无可否认,我们的一切操作都是在由数据驱动的环境中进行的。

参考文献

1.Radical changes needed in pharmaceutical industry to improve patient outcomes, KPMG LLP UK Press Release, August 4, 2014. https://home.kpmg.com/uk/en/home/media/press-releases/2014/04/radical-changes-needed-in-pharmaceutical-industry-to-improve-patient-outcomes-says-kpmg.html

2.“Rapidly rising clinical trial costs worry researchers”, Canadian Medical Association, February 3, 2009 http://www.cmaj.ca/content/180/3/277.full.pdf+html

3.Examination of Clinical Trial Costs and Barriers for Drug Development.US Department of Health and Human Services.July 25, 2014. https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/pdf/77166/rpt_erg.pdf  

4.Getz K, Lamberti ML. 89% of trials meet enrollment, but timelines slip, half of sites under-enroll. Impact Report. Tufts Center for the Study of Drug Development. Jan/Feb2013;15(1).

5.Getz K, Lamberti ML. 89% of trials meet enrollment, but timelines slip, half of sites under-enroll. Impact Report. Tufts Center for the Study of Drug Development. Jan/Feb2013;15(1).

6.Kramer JM. Schulman KA. Transforming the economics of clinical trials. Institute of Medicine. April 13, 2012.

7.START Study Tufts CSDD-goBalto, 2012. Ken Getz’s presentation entitled: Uncovering the drivers of R&D costs.

8.Unclogging the Patient Recruitment Bottleneck, PharmaVoice, Feb. 2011 http://www.pharmavoice.com/article/2182/

9.Business Intelligence In Clinical Trial Management, Clinical Leader, May 12, 2015 http://www.clinicalleader.com/doc/business-intelligence-in-clinical-trial-management-0001

10.Research and Markets: The New 2015 Trends of Global Clinical Development Outsourcing Market, January 20, 2015 http://www.businesswire.com/news/home/20150130005621/en/Research-Markets-2015-Trends-Global-Clinical-Development#.Vh50c-xVhHx

11.Sanofi launches diabetes gaming app for children, PMLive, September 5, 2014

http://www.pmlive.com/pharma_news/sanofi_launches_diabetes_gaming_app_for_children_596954

12.Boehringer Ingelheim and Eli Lilly & Company launch type 2 diabetes educational game, “Complications Combat”, May 24, 2013 https://www.boehringer-ingelheim.com/press-release/boehringer-ingelheim-and-eli-lilly-company-launch-type-2-diabetes-educational-game

13.Project Management Learning Series: Fast Tracking vs Crashing Simplilearn August 24, 2015 http://www.simplilearn.com/fast-tracking-vs-crashing-article

14.Drug Companies Lose Millions Due to Clinical Trial Inefficiencies, Cutting Edge Information, March 9, 2005 http://www.prnewswire.com/news-releases/drug-companies-lose-millions-due-to-clinical-trial-inefficiencies-54192787.html

15.PPD Acquires Acurian, Industry Leader in Patient Recruitment and Retention, August 27, 2013 http://www.ppdi.com/News-And-Events/News/2013/PPD-Acquires-Acurian.aspx

16.LabCorp to Acquire Covance for $6.1B, November 3, 2014 https://www.genomeweb.com/archive/labcorp-acquire-covance-61b

17.IMS Health and Quintiles to Merge, Quintiles IMS to Become Industry-Leading Information and Technology-Enabled Healthcare Service Provider, May 3, 2016 http://www.quintiles.com/news/2016/05/ims-health-and-quintiles-to-merge
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